Dünya çapında 7 bin kadar nadir hastalık, yaklaşık 400 milyon insanın hayatını etkiliyor. Bu hastalıkların yüzde 80’i genetik kökenli olup, teşhis süreci yıllarca sürebiliyor. "Taş Adam Sendromu" kemikleşmeye yol açarken, "Lesch-Nyhan Sendromu" bireylerin kendilerine zarar vermesine neden oluyor. "Hutchinson-Gilford Progeria Sendromu" çocuklarda erken yaşlanmaya sebep olurken, "Kurt Adam Sendromu" aşırı kıllanma ile kendini gösteriyor. Avrupa'da 36 milyon, ABD’de ise 30 milyon kişi nadir hastalıklarla mücadele ediyor.