Científicos del sistema sanitario público de Andalucía trabajan en una línea de investigación que podría marcar un avance relevante en el campo de las terapias génicas. El proyecto se centra en el desarrollo de nanopartículas capaces de actuar como vehículos innovadores para transportar material genético hasta células afectadas por determinadas enfermedades.La investigación se desarrolla en Cabimer y está liderada por Francisco Díaz Corrales, científico de la Fundación Progreso y Salud, entidad dependiente de la Consejería de Sanidad, Presidencia y Emergencias. El objetivo es explorar nuevas herramientas que, en el futuro, puedan aplicarse a enfermedades del cerebro y de la retina.Imagen de un laboratorio- Según los investigadores, las terapias génicas se perfilan como una de las estrategias más prometedoras para tratar enfermedades neurodegenerativas, muchas de ellas de origen hereditario y actualmente sin opciones terapéuticas curativas. Se trata de patologías complejas, tanto del cerebro como de la retina, para las que la ciencia busca vías más precisas, seguras y eficaces."Sin embargo -apunta Díaz Corrales-, uno de los principales desafíos continúa siendo el desarrollo de sistemas de administración que permitan transportar el material genético de forma eficaz, segura y selectiva a las células afectadas".Nanopartículas frente a los vectores virales tradicionalesLa línea de investigación se centra en el desarrollo de nanopartículas como alternativa a los vectores virales tradicionales. El objetivo es mejorar aspectos considerados clave para este tipo de tratamientos, como la seguridad, la capacidad de carga genética y la versatilidad. En palabras del investigador principal, estas nanopartículas cuentan "con el potencial de mejorar la seguridad, la capacidad de carga genética y la versatilidad del tratamiento, aspectos clave para abordar patologías complejas del sistema nervioso".Hasta el momento, el equipo ha evaluado un amplio conjunto de nanopartículas en modelos preclínicos. En ese proceso han analizado de manera sistemática su eficacia, biocompatibilidad y seguridad, con el fin de identificar el candidato más prometedor para avanzar hacia fases regulatorias previas a la clínica.Actualmente, los investigadores han desarrollado unos vectores que están siendo sometidos a pruebas de concepto para valorar su viabilidad. Si las verificaciones resultan satisfactorias, el siguiente paso será completar la fase preclínica regulatoria para avanzar hacia su evaluación por parte de las agencias reguladoras y solicitar la puesta en marcha de un ensayo clínico.Pacientes, empresa e investigación en una misma estrategiaEl proyecto tiene un carácter multicéntrico e interdisciplinar. En él participan investigadores de distintas universidades y centros de investigación de Andalucía y del resto de España, lo que refuerza la colaboración científica y contribuye a acelerar el desarrollo de soluciones innovadoras.La iniciativa cuenta, además, con el apoyo de las asociaciones de pacientes ENACH, dedicada a la Neurodegeneración por Acumulación Cerebral de Hierro, y Mácula Retina-Gen CRB1. Su implicación sitúa al tejido asociativo como una pieza importante en el impulso de nuevas vías terapéuticas. Esta línea de investigación está promovida también por la empresa de base tecnológica Advanced Therapy System, una compañía impulsada por ENACH Asociación. La Fundación Progreso y Salud mantiene con esta empresa un acuerdo de colaboración para el desarrollo de terapias.Un laboratorio del SAS.- Su fundador, Antonio López, resume el alcance del proyecto con una reflexión de fuerte carga humana y científica: "lo que comenzó como una lucha desesperada por salvar a unos pocos niños se ha transformado en una plataforma tecnológica con potencial para tratar otras enfermedades genéticas neurodegenerativas, neuromusculares, distrofias hereditarias de retina, etc.", ha explicado.López, representante del colectivo, subraya además el papel activo de las familias en este proceso: "ENACH Asociación ha demostrado que las familias no son sólo sujetos pasivos de la ciencia, sino arquitectos de su propio destino clínico. Al constituir la empresa ATS y aliarse con centros de excelencia como Cabimer, han pasado de pedir esperanza a fabricarla", ha dicho. En este contexto, ATS ha solicitado financiación a través del programa NEOTEC, con el objetivo de facilitar la transferencia de estos desarrollos hacia su aplicación clínica.La terapia génica, junto al resto de terapias avanzadas —celular e ingeniería tisular—, abre posibilidades esperanzadoras para encontrar vías terapéuticas que frenen estas patologías. Proyectos como este representan un paso relevante hacia tratamientos más precisos y seguros para enfermedades neurodegenerativas, consolidando la colaboración entre investigación académica, tejido empresarial y asociaciones de pacientes.