Генную терапию уже трудно описывать как далёкую «медицину будущего». К апрелю 2026 года у регуляторов есть длинный список одобренных клеточных и генных продуктов, а новые решения продолжают выходить даже для ультраредких болезней. Поэтому главный вопрос сместился: не возможна ли генная терапия вообще, а для каких задач она уже стала рабочим клиническим инструментом.При этом область остаётся «неровной». Одни стратегии хорошо работают там, где можно взять клетки пациента, изменить их вне организма и вернуть обратно. Другие зависят от того, получится ли безопасно доставить ген в печень, сетчатку, мышцы или центральную нервную систему. Третьи упираются уже не столько в биологию, сколько в цену, логистику, качество производства и длительное наблюдение после лечения.Эта тема требует спокойного разговора — без лишнего оптимизма и без драматизации. В статье расскажем, что сегодня относят к генной терапии, как работают подходы in vivo и ex vivo, почему AAV и лентивирусные векторы стали ключевыми платформами и где результаты уже убедительны, а где ограничения пока слишком велики. Читать далее