Lito Sousa foi a primeira pessoa no mundo a poder testar a substância experimental ALN-6457 como tentativa de tratamento para a doença de Creutzfeldt-Jakob. Segundo sua esposa, Mila Seidl, ele segue na UTI, está estável e não teve reação ao produto depois da aplicação.O ALN-6457 ainda não foi testado em estudos clínicos com humanos. A equipe médica espera avaliar possíveis mudanças no quadro por meio de exames nas próximas seis semanas.A estratégia tenta reduzir a produção da proteína priônica, mas ainda não há prova de que interrompa a doença. Imagem: o:peterschreiber.media/iStockComo funciona a substânciaO ALN-6457 é desenvolvido pela Regeneron, nos Estados Unidos, em parceria com a Alnylam Pharmaceuticals. O produto ainda não passou por estudos clínicos, e os dados disponíveis são preliminares.A tecnologia usa uma molécula chamada siRNA para interferir no RNA mensageiro que carrega as instruções para produzir a proteína priônica. Na doença de Creutzfeldt-Jakob, essa proteína pode assumir uma forma anormal e provocar danos no cérebro.A estratégia tenta diminuir a produção da proteína. Com menos proteína priônica disponível, haveria, em teoria, menos material para participar do processo de formação das versões deformadas.Por que o tratamento é experimentalO acesso ao produto ocorreu por meio do chamado uso compassivo, mecanismo que permite a pacientes com doenças graves, debilitantes ou que ameaçam a vida receber produtos ainda experimentais quando não existem alternativas terapêuticas eficazes.Leia mais:O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob, diagnosticada no influenciador Lito SousaCreutzfeldt-Jakob: a doença rara diagnosticada no influenciador Lito Sousa e os tratamentos possíveisCreutzfeldt-Jakob: a doença rara e sem cura que afeta o cérebroChegar ao cérebro é uma das dificuldades. A barreira hematoencefálica impede a passagem de muitas substâncias, e o siRNA ainda precisa permanecer funcional depois de entrar nas células.“Não basta chegar ao cérebro e entrar na célula. Uma vez lá dentro, a molécula ainda precisa resistir para se manter funcional. Ela cai dentro de uma espécie de bolha ácida, que a própria célula usa para digerir o que entra ali — e se não resistir a esse ambiente, é destruída antes de fazer efeito”, explica o especialista em pesquisa clínica Daniel Dahis ao g1.Uma cadeia lipídica chamada C16 é usada na tecnologia para ajudar o siRNA a atravessar a membrana das células.Como o ALN-6457 funciona: o remédio (azul) via RNAi bloqueia e destrói a receita genética (vermelha) da doença de Creutzfeldt-Jakob, impedindo o príon tóxico. – Imagem criada por inteligência artificial: Gemini/Olhar DigitalO que os testes já mostraramNão há estudo clínico do ALN-6457 que permita avaliar seus efeitos em pessoas. Entre os dados preliminares, um experimento em camundongos registrou, na menor dose testada, uma redução de cerca de 15% no RNA mensageiro ligado à produção da proteína priônica.O resultado mostra que a estratégia conseguiu interferir nesse mecanismo, mas não permite concluir que a doença será interrompida. Tampouco há evidências de benefício clínico ou de aumento da sobrevida em humanos.O que tem sido visto até agora mostra que estamos falando de uma terapia que reduz, na teoria, a produção da proteína priônica.Daniel Dahis, especialista em pesquisa clínica, ao g1.Para ele, isso “é um indicativo de que a estratégia pode valer a pena ser investigada, especialmente diante de uma doença que hoje não tem tratamento capaz de interromper sua progressão. Mas isso, claro, sempre considerando as incertezas de segurança e uma avaliação individual de risco-benefício.”Os principais dados conhecidos são:O ALN-6457 não foi testado clinicamente em humanos;Camundongos apresentaram redução de cerca de 15% no RNA mensageiro da proteína priônica;A tecnologia combina siRNA e uma cadeia lipídica C16;Testes com essa tecnologia foram realizados em ratos e primatas;A avaliação de segurança mais completa foi feita em outro programa, voltado à doença de Alzheimer.Nos testes anteriores em animais, não foram observadas alterações relacionadas à substância em avaliações clínicas, neurológicas e de órgãos. Os estudos, contudo, foram preliminares e de curta duração. Lito permanece na UTI, e os próximos exames devem ajudar a avaliar o efeito da aplicação.O post Lito Sousa recebe terapia experimental contra Creutzfeldt-Jakob apareceu primeiro em Olhar Digital.