La 'edad de oro' de la investigación contra el alzhéimer: «Los dos únicos fármacos aprobados son solo la punta del iceberg»

Wait 5 sec.

«En ningún lugar está escrito que el alzhéimer sea invencible». La frase que pronunció Pasqual Maragall en 2007, poco después de conocer que padecía la enfermedad, cobra un nuevo significado casi dos décadas después. El alzhéimer continúa sin cura y sigue siendo una enfermedad neurodegenerativa devastadora para quienes la padecen y para sus familias, pero la investigación ha entrado en una etapa en la que el diagnóstico precoz, la prevención y los tratamientos capaces de modificar su evolución comienzan a abrir una vía distinta a la de los fracasos acumulados durante décadas. Estamos ante una «era dorada» en la lucha contra la enfermedad, marcada por importantes avances científicos y por el esfuerzo paralelo por desterrar el estigma que todavía acompaña al alzhéimer. El desafío crece al mismo ritmo que envejece la población. En España hay actualmente alrededor de un millón de personas con demencia -las últimas estimaciones de 'Alzheimer Europe' sitúan la cifra en 983.920 casos en 2025-. Si se mantienen las actuales tendencias demográficas y de prevalencia, el número podría alcanzar los 1,8 millones de diagnósticos en 2050, un incremento cercano al 82%. Tras años de tratamientos fallidos dirigidos a las fases finales de la patología, con efectos secundarios importantes que cerraban la puerta a su traslado a la clínica, la ciencia apunta ahora en la buena dirección poniendo el foco en las fases preclínica e inicial de la enfermedad. En la actualidad, hay en marcha 192 ensayos clínicos, algunos de ellos en fase III, que se dirigen a 158 moléculas diferentes. El resultado de estas investigaciones podría traducirse en pocos años en un «potente arsenal terapéutico» contra la patología. La ciencia ha virado su estrategia frente al alzhéimer: la clave ahora está en adelantarse al deterioro cognitivo identificando las alteraciones biológicas de la enfermedad cuando todavía no han provocado síntomas significativos y actuar sobre ellas. Arcadi Navarro , director de la Fundación Pasqual Maragall, destaca este cambio de paradigma. «Estamos en un momento de avances científicos relevantes. Disponemos de herramientas cada vez más precisas para detectar los cambios asociados al alzhéimer y, por primera vez, de tratamientos capaces de actuar sobre su biología», señala Navarro. Entre los avances con mayor potencial destaca los biomarcadores en sangre , capaces de detectar señales relacionadas con la patología mediante una simple analítica. «Esta herramienta permite un diagnóstico más temprano y menos invasivo y, sobre todo, identificar a personas en fases iniciales, cuando un tratamiento modificador podría tener mayor margen de actuación», indica el científico. La segunda gran baza de la ciencia es la prevención. La 'Comisión Lancet' identificó en 2024 catorce factores de riesgo modificables —como hipertensión, pérdida auditiva, inactividad física, obesidad, tabaquismo, diabetes, depresión, aislamiento social, contaminación, pérdida de visión o colesterol LDL elevado— que, actuando sobre ellos a lo largo de la vida, podrían contribuir a prevenir o retrasar hasta el 45 por ciento de los casos de demencia, no exclusivamente de alzhéimer. «La prevención debe comenzar desde etapas tempranas de la vida, pero las intervenciones son efectivas en cualquier momento», sostiene Navarro. El tercer frente abierto contra el alzhéimer es el farmacológico. La investigación internacional trabaja con un número récord de moléculas -192 ensayos clínicos que apuntan a 158 proteínas diferentes- dirigidas contra distintos mecanismos biológicos. El campo ya no se limita a las proteínas beta-amiloide y tau , los ensayos se adentran en fases cada vez más tempranas de la enfermedad y en nuevas dianas terapéuticas. El objetivo es disponer de un arsenal que permita adaptar los tratamientos a las características biológicas de cada paciente. Una aportación destacable es la del programa AMBAR, impulsado por la farmacéutica española Grifols, que utiliza el recambio periódico de plasma para retirar proteínas asociadas al alzhéimer (beta-amiolide). El estudio ha mostrado una nueva vía de esperanza al constatar una ralentización del 61% en la progresión de la enfermedad leve y moderada frente a pacientes no tratados. De entre todas las investigaciones en marcha, en su mayoría dirigidas a ralentizar la progresión de la enfermedad, el director de la Fundación Pasqual Maragall destaca una terapia génica desarrollada en Australia que ha logrado que ratones con la patología recuperen la memoria mediante la reducción de una proteína. El tratamiento se encuentra aún en una fase inicial en humanos y debe demostrar su seguridad y eficacia. Advierte, sin embargo, de que el salto del laboratorio a la clínica sigue siendo uno de los grandes obstáculos: «Muchos resultados obtenidos en animales no consiguen reproducirse posteriormente en personas por su elevada toxicidad». Al margen de este nuevo arsenal terapéutico que se cuece en el laboratorio, está el único tratamiento aprobado por las agencias reguladoras que ya ha mostrado eficacia: los fármacos lecanemab y donanemab , anticuerpos monoclonales focalizados contra la beta-amiloide, que han demostrado ralentizar modestamente la progresión en pacientes que se encuentran en fases iniciales de la enfermedad, aunque su aplicación está restringida a determinados perfiles y plantea interrogantes sobre eficacia, seguridad, coste y capacidad asistencial. Para Navarro, son «solo la punta del iceberg». «Queda mucho hielo por debajo», sostiene en declaraciones a ABC y recuerda que ambos anticuerpos benefician solo a un porcentaje reducido de pacientes. El pasado 15 de julio, el Ministerio de Sanidad descartó incluir el lecanemab y el donanemab en la cartera pública, por lo que los pacientes que quieran acceder a él deben costearlo por la vía privada, lo que ha generado críticas desde algunos sectores de la ciencia y entre las asociaciones de pacientes. Desde el Hospital de Sant Pau de Barcelona, el doctor Albert Lleó , director del Servicio de Neurología, subraya la importancia de que exista por primera vez un tratamiento aprobado por las agencias reguladoras y disponible ya en numerosos países pero lamenta que España siga al margen de esta incorporación. A juicio de Juan Fortea, responsable del Grupo de Neurobiología de las Demencias del Instituto de Investigación del Sant Pau, esta situación «hace que estemos en un momento agridulce. Por un lado, celebramos que por primera vez podemos prescribir tratamientos aprobados por las agencias reguladoras y han mostrado eficacia, pero, por otro, en España solo pueden acceder a ellos quienes se los puedan pagar». La Sociedad Española de Neurología (SEN) reclama al Ministerio de Sanidad que reconsidere su decisión de no financiar estos fármacos. «Restringir su acceso a quienes puedan costeárselos de forma privada vulnera el principio de equidad de nuestro Sistema Nacional de Salud», advierte la neuróloga Raquel Sánchez del Valle, coordinadora del Grupo de Estudio de Conducta y Demencias de la SEN. La especialista recuerda que alrededor de un 4% de las personas con alzhéimer en España podría beneficiarse de estos fármacos. Ante la controvertida anastomosis linfático-venosa cervical profunda, una especie de «by-pass» para mejorar el drenaje de residuos cerebrales, los expertos mantienen la cautela. Desarrollada en China y llevada a la práctica clínica sin estudios sólidos sobre su seguridad y eficacia, el Gobierno chino prohibió en julio de 2025 su uso clínico y limitó el procedimiento al ámbito de la investigación. En España, el Hospital Germans Trias i Pujol de Badalona (Barcelona) estudia la técnica en una fase todavía preliminar. «Si demuestra su eficacia con estudios sólidos de muchos pacientes podría incorporarse al arsenal terapéutico», apunta Arcadi Navarro, aunque insiste en que se encuentra en una fase «muy incipiente». Mientras la ciencia avanza, las familias siguen asumiendo buena parte del peso de la enfermedad. Según la Fundación Pasqual Maragall, participan en más del 80% de los casos de atención y soportan, de media, el 87% del coste total, unos 42.000 euros por persona afectada. Laia Ortiz , directora del Área Social de la Fundación, reclama que quienes conviven durante años con la enfermedad puedan mantener «un proyecto de vida lo más digno posible» y pide a las administraciones adaptar el entorno a sus necesidades. El envejecimiento aumentará el impacto del alzhéimer, pero también crecen las herramientas para combatirlo: biomarcadores, conocimiento de factores de riesgo y nuevos tratamientos experimentales. El reto es trasladar estos avances a la práctica para detectar antes, prevenir mejor y tratar a quienes puedan beneficiarse.