A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta sexta-feira (4), a importação, em caráter excepcional, do medicamento experimental ALN-6457 para o tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).Desenvolvida pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals, a substância ainda não possui registro comercial no Brasil nem representante legal no país. Por isso, a autorização ocorreu fora do fluxo padrão de importação de medicamentos.O ALN-6457 também está em estágio pré-clínico para doenças priônicas. Não existem estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para avaliar a substância especificamente contra a doença de Creutzfeldt-Jakob. Com isso, Lito será a primeira pessoa a testar o medicamento nesse contexto.O pedido de importação foi feito pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento do influenciador, depois que ele foi aceito em um programa de uso compassivo do medicamento.A modalidade permite que pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas disponíveis tenham acesso excepcional a medicamentos ainda em desenvolvimento.Pedido partiu da famíliaSegundo Mila Seidl, esposa de Lito, foi ela quem solicitou a inclusão do influenciador no programa de uso compassivo e articulou a ação conjunta para viabilizar a autorização. O processo envolveu o Ministério da Saúde, o hospital, a Anvisa e a FDA, agência reguladora dos Estados Unidos;Nas redes sociais, Mila comemorou a decisão;“O impossível está virando realidade! Estamos prontos para receber o tratamento! Expectativa de chegar no Brasil em 7/9 dias”, afirmou;De acordo com a Anvisa, a avaliação levou em consideração a evolução rápida e irreversível da doença, além da ausência de patrocinador ou representante responsável pelo medicamento no Brasil;Ainda não há informações sobre como o tratamento será realizado.Leia mais:Lito Sousa: superlaboratório brasileiro estuda proteína ligada à DCJO que é a doença de Creutzfeldt-Jakob, diagnosticada no influenciador Lito SouzaOmo, Comfort e Brilhante têm produção suspensa pela Anvisa em fábrica da UnileverDe acordo com a Anvisa, a avaliação levou em consideração a evolução rápida e irreversível da doença, além da ausência de patrocinador ou representante responsável pelo medicamento no Brasil – Imagem: Adilson Sochodolak/ShutterstockMedicamento ainda não teve eficácia comprovadaA autorização concedida pela Anvisa é excepcional e não representa uma aprovação comercial do ALN-6457. A substância ainda não passou por estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para a doença priônica.Por isso, não há comprovação de que o medicamento seja capaz de interromper ou reverter a evolução da doença de Creutzfeldt-Jakob.A situação é diferente da de um medicamento já aprovado e submetido aos testes clínicos necessários para comprovar sua segurança e eficácia. No caso de Lito, o acesso ocorre por meio do uso compassivo, diante da gravidade da enfermidade e da ausência de alternativas terapêuticas.O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob?A DCJ é uma doença priônica causada pela alteração anormal de uma proteína chamada príon. A proteína alterada se multiplica no cérebro e provoca a destruição dos neurônios, deixando no tecido cerebral um padrão de pequenos espaços que dá origem ao termo “espongiforme”.A enfermidade é rara, progressiva e, até hoje, não possui tratamento capaz de reverter ou interromper sua evolução.Segundo o neurologista José Bauab, o príon se instala dentro do neurônio e provoca uma intoxicação progressiva da célula. O processo também afeta a glia, tecido responsável pelo suporte e pela sustentação dos neurônios.“As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula”, explicou Bauab ao g1.No Brasil, a doença atinge principalmente pessoas mais velhas. A faixa entre 55 e 74 anos concentrou 60,2% das notificações, com idade média de 66 anos entre os casos suspeitos. O perfil é diferente do de Lito, já que a forma esporádica da doença costuma atingir pessoas entre 60 e 80 anos.Dados utilizados pelo Ministério da Saúde indicam que cerca de 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas. A sobrevida média é de aproximadamente cinco meses.Entre as notificações analisadas, foram registrados 290 óbitos relacionados à doença, embora o boletim aponte falhas no preenchimento e no acompanhamento dos dados.Entre 2005 e 2021, o Brasil registrou 547 casos confirmados de doença de Creutzfeldt-Jakob. O período corresponde aos primeiros 17 anos desde que a DCJ passou a integrar a lista de doenças de notificação compulsória.O post Anvisa autoriza medicamento experimental para Lito Sousa apareceu primeiro em Olhar Digital.