“Siamo molto contenti per l’approvazione da parte di Ema (Agenzia europea dei medicinali), stiamo lavorando con tutti gli stakeholder per poter avere questa opportunità terapeutica in Italia al più presto”. Lo dice a LaSalute di LaPresse Anita Pallara, presidente FamiglieSMA, commentando il disco verde dall’Ue alla terapia genica mirata a contrastare l’atrofia muscolare spinale (Sma) nei bambini con più di due anni, adolescenti e adulti. Si tratta del farmaco onasemnogene abeparvovec di Novartis, che diventa così la prima terapia genica di sostituzione approvata per questa fascia di popolazione nell’Ue. La terapia che ha incassato l’ok europeo interviene sulla causa genetica della malattia, attraverso la sostituzione del gene SMN1. Il trattamento prevede una dose fissa somministrata una sola volta nella vita per via intratecale, indipendentemente da età e peso corporeo, con l’obiettivo di migliorare la funzione motoria. Si attende ora il pronunciamento dell’Aifa (Agenzia italiana del farmaco).La Sma in ItaliaMa di che numeri parliamo per questa malattia in Italia? “Si stima che uno su 4.000 nati abbia la Sma. I sintomi dipendono da età di insorgenza e tipologia, ma principalmente questa patologia è caratterizzata da debolezza muscolare”, sottolinea Pallara. Quanti possibili pazienti interesserà in Italia la nuova indicazione? “Questa sarà una decisione che prenderà in considerazione ogni singolo paziente in alleanza con il clinico di riferimento”, assicura la presidente di FamiglieSMA.Infine una buona notizia: se in genere l’Italia, sul fronte dei servizi, è caratterizzata da una situazione a ‘macchia di leopardo’, per quanto riguarda le terapie per la Sma “fortunatamente i centri sono distribuiti in maniera ampia sul territorio”. D’altra parte questa è una delle malattie legate al caso Stamina. La scienza ha richiesto del tempo, ma è arrivata ad offrire risposte concrete ed efficaci. Qual è il messaggio da dare ai genitori che si trovano, oggi, di fronte a una diagnosi di questo tipo? “Di affidarsi e fidarsi dei clinici, e sapere che non sono soli”, conclude Pallara.Questo articolo Sma, il disco verde europeo e le speranze dei pazienti proviene da LaPresse