Regeneron, uno de los nombres más consolidados en el sector biotecnológico, ha dado un nuevo paso en su estrategia centrada en la medicina genética al asociarse con Tessera Therapeutics, una startup respaldada por Flagship Pioneering. Ambas compañías anunciaron un acuerdo que tiene como objetivo desarrollar un tratamiento de edición genética para la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), una enfermedad hereditaria poco frecuente que afecta principalmente al hígado y los pulmones.Regeneron realizará un pago inicial de 150 millones de dólares a Tessera, compuesto por efectivo e inversión en acciones. El acuerdo también contempla el reparto de costos y beneficios futuros, y la posibilidad de que Tessera reciba hasta 125 millones adicionales por el cumplimiento de hitos en fases tempranas y medias de desarrollo.El reto de una enfermedad silenciosaLa AATD es causada por mutaciones en el gen SERPINA1, que impide la producción adecuada de una proteína protectora llamada alfa-1 antitripsina (AAT). Esta proteína tiene la función de proteger los tejidos pulmonares contra daños causados por enzimas inflamatorias. Cuando está ausente o defectuosa, las consecuencias pueden ser devastadoras: enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), enfisema y cirrosis hepática son algunas de las posibles complicaciones.Hoy en día, los tratamientos disponibles para esta condición son limitados. La mayoría se enfocan en aliviar síntomas pulmonares, pero no revierten el daño existente ni abordan el origen genético del problema. Por eso, la AATD ha captado la atención de farmacéuticas interesadas en enfoques como la edición de bases, la interferencia de ARN y la terapia génica tradicional. Aunque algunas iniciativas han enfrentado dificultades en etapas clínicas, el interés en este campo sigue creciendo.La propuesta de Tessera: edición desde dentroEl programa que lidera Tessera se denomina TSRA-196, y representa una forma novedosa de abordar la enfermedad. A diferencia de otros enfoques que implican extraer células del paciente para modificarlas en laboratorio y luego reintroducirlas en el organismo, TSRA-196 actúa «in vivo», es decir, directamente dentro del cuerpo del paciente.El objetivo de TSRA-196 es corregir de manera precisa la mutación en el gen SERPINA1 y restaurar de forma duradera la producción de la proteína AAT mediante un tratamiento único. Este planteamiento, si resulta exitoso, podría ofrecer una solución definitiva y eliminar la necesidad de terapias continuas, mejorando significativamente la calidad de vida de los pacientes.Por el momento, el programa está en fase preclínica, pero Tessera ya ha presentado datos prometedores en estudios con modelos animales. Se espera que la empresa solicite autorización a la FDA para iniciar ensayos clínicos en humanos antes de que finalice 2025.Regeneron refuerza su portafolio genéticoAunque Regeneron es ampliamente reconocida por el éxito de su medicamento ocular Eylea, en los últimos años ha diversificado su cartera con una fuerte apuesta por la medicina genética. Sus acuerdos con compañías como Intellia Therapeutics, ViGeneron, Decibel Therapeutics y Mammoth Biosciences le han permitido construir un portafolio sólido en este campo, con tratamientos orientados a enfermedades raras, incluidas algunas formas hereditarias de pérdida auditiva.El interés en alianzas estratégicas responde al creciente reconocimiento de que muchas enfermedades tienen una raíz genética que podría corregirse de forma permanente. Para Regeneron, invertir en plataformas emergentes como la de Tessera representa una manera de adelantarse al futuro de la biomedicina.Una startup con respaldo y ambiciones clarasTessera Therapeutics no es una startup cualquiera. Liderada por Michael Severino, ex ejecutivo de AbbVie, la compañía ha recaudado más de 500 millones de dólares desde su fundación. Su propuesta se basa en un enfoque llamado edición génica reescritura de genes (gene writing), que busca escribir nuevas secuencias de ADN de manera precisa, superando algunas limitaciones de otras técnicas como CRISPR.La tecnología de Tessera está diseñada para ofrecer ediciones estables y permanentes del genoma, lo que podría revolucionar la forma en que se tratan enfermedades genéticas. Si bien queda camino por recorrer, la colaboración con Regeneron podría acelerar tanto la validación como la aplicación clínica de estas técnicas.Una apuesta a largo plazo con potencial transformadorEl acuerdo entre Regeneron y Tessera no garantiza resultados inmediatos, pero representa una apuesta seria por cambiar el paradigma en el tratamiento de enfermedades raras como la AATD. Apostar por una terapia única y definitiva podría marcar una diferencia enorme frente a tratamientos paliativos actuales que deben administrarse de forma crónica y no evitan la progresión del daño.La medicina genética se está convirtiendo en una de las áreas más prometedoras dentro de la investigación farmacéutica. Con alianzas como esta, compañías como Regeneron buscan no solo innovar, sino también liderar un cambio de fondo en la forma en que se conciben los tratamientos del futuro.La noticia Regeneron y Tessera apuestan por la edición genética para tratar una enfermedad rara fue publicada originalmente en Wwwhatsnew.com por Natalia Polo.