中国创新药的时代红利，属于那些对“真创新”有极致追求的药企。整理丨黄思宇4月14日，国务院办公厅发布《关于健全药品价格形成机制的若干意见》（下称《意见》），引发创新药行业高度关注。这份文件从创新药首发价格、医保价值评估、多元支付等多个维度，系统性重构了中国药品价格形成机制，是近年来创新药领域最具深远意义的顶层设计之一。为帮助业界深入理解这一政策对创新药产业的实质性影响，“药创新”直播间特邀三位嘉宾展开深度对话，解读《意见》释放的关键信号，以期为创新药同道带来更多信息与洞察。参与此次直播的嘉宾是：（1）龚刚：北京慧保福达健康科技有限公司董事长，企业年金基金管理机构资格认定评审专家，曾任泰康养老助理总裁、阳光人寿助理总裁。（2）点苍鹤：医药云端工作室创始人，市场准入与营销模式专家。（3）某资本市场专家以下是三位嘉宾的精彩观点，经整理编辑。首发价格机制+企业自评，开启创新药定价新时代《意见》最受瞩目的亮点之一，是明确提出建立创新药首发价格机制与企业自评制度。这意味着，创新药在获批上市后、启动医保谈判前，将获得一个相对独立的定价窗口。实际上，首发价格机制并非横空出世。点苍鹤介绍，此前已有单独针对创新药的首发价格征求意见稿，只是彼时尚未上升至国务院办公厅层面。此次在国务院办公厅发布的文件中提及，赋予这一机制更高的政策权威性，标志着药品分类治理框架的正式确立。但需要注意的是，“企业自评”并不意味着企业可以“拍脑袋”随意定价。点苍鹤强调，企业自评需围绕药品的安全性、有效性和经济性三大维度展开，核心评价工具仍是药物经济学的评估方法，这与医保目录谈判所基于的方法论一脉相承。此次邀请的资本市场专家则进一步指出，创新药首发价格与药品的临床价值息息相关，而临床价值的量化应聚焦两个关键导向：一是针对未满足临床需求的突破性疗法；二是在已有疗法的基础上实现显著的疗效超越。因此，企业在提交自评价格时，必须以扎实的临床数据作为支撑，说明自身产品相较于现有标准疗法或空白领域的价值优势。对于资金相对匮乏、研发风险承受力相对较低的biotech而言，创新药首发价格机制更具有特殊意义。《意见》明确支持高水平创新药在上市初期制定与“高投入、高风险”相符的价格，并在一定时期内保持稳定。不过，“稳价期”也是可以动态调整的，监管部门可能每2—3年进行一次周期性评估，判断药品是否仍属“高水平创新”。他以PD-(L)1单抗为例分析，2016年前后，PD-(L)1单抗在国内被认为是革命性的新药，维持了相对合理的高定价，但到了2019年至2020年后这段时间，同类产品相继上市，PD-(L)1单抗难以再维系“高水平创新”的身份，价格也随之走低。那么，如何定义“高水平创新”？他认为，靶点上做到First-in-class只是参考，核心仍在于新药能否展示出临床优效的有力证据，包括填补未满足临床需求的独特疗效、新的给药剂型等，用临床价值和临床数据说话才是根本。对于创新药企的核心启示是：必须在早期立项时就对研发格局与竞争壁垒进行分析，如果一款药品在未来3—5年内难以形成“护城河”，就可能因为同类竞品的大量涌入而失去“高水平创新”身份。反之，若能保持疗效领先且无强力市场竞争者，则有更大的概率长期维持高价格。医保定价新机制：从“一劳永逸”到全生命周期“算账”《意见》要求，健全药品真实世界研究框架、规则和程序，鼓励支持对医保目录和商保创新药品目录药品开展真实世界研究，科学客观评估药品价值，为医保目录和支付标准动态调整提供参考。点苍鹤指出，真实世界研究此前主要是药监部门使用的，作为药品上市后临床观察和质量监控的依据。今年2月，医保局已将真实世界证据（RWE）正式纳入综合评审体系，而《意见》进一步在国家层面明确了这一转变。这意味着，RWE与药物经济学评估将共同成为药品全生命周期价值认定的核心工具。基于此，点苍鹤作出了一个颇具前瞻性的判断：真实世界研究有可能成为一种“证据进攻”手段。未来不排除出现这样的场景：同领域竞争者发起针对竞品的真实世界研究，通过数据揭示竞品的不足，从而影响其医保价格。这一判断提示药企：准入部门必须与医学部紧密协同，不能再将RWE视为医学部的“内部事务”。目前，许多药企的准入团队对真实世界研究方法论的掌握仍处于初步阶段。开展真实世界研究对药企的学术研究能力提出了更高要求，留给企业“补课”的时间窗口，比想象中要短。但点苍鹤也指出了积极的一面：若企业能够持续通过随机对照试验（RCT）或真实世界研究开发新适应症，扩展患者人群，甚至支持超适应症的循证使用，新增价值同样能够为药品价格“撑腰”。上述资本市场专家同样认为，引入真实世界研究后，未来的医保续约将会是更加动态的综合评审——企业需要用持续积累的真实世界研究成果，在药品的全生命周期中证明其价值。这意味着，从第一次医保谈判成功的那一刻起，药企医学部、市场部、政府事务部和药物经济学团队就要立即协同起来，规划如何为下一次谈判储备价值证据。是否在薄弱的适应症上补充IIT研究？是否在新人群中扩展证据？这些都将直接决定续约谈判的底气。商保想要"接得住"，先要"撑得起"《意见》明确提出，促进创新药多元支付与价格合理形成，充分发挥商业健康保险、公益慈善等功能作用，引入多方参与创新药价格协商，拓宽创新药支付渠道。这一表述对打开创新药支付“天花板”尤为关键。不过，龚刚指出，多元支付中最大的现实障碍，不是支付意愿问题，而是商业健康险的资金池尚不充裕。中国商业健康险的成熟度与欧美差距显著——美国医疗健康产业占美国GDP达到20%，其中商业健康险是医疗服务和药品服务的主要支付方，对于创新医药产业发展起到重要促进作用，而国内商业健康险的保费规模和赔付能力与此相距甚远。以目前覆盖较广的商保产品惠民保为例，已在300余个城市积累约200亿元保费，但用于创新药支付的资金只有数十亿元，规模有限。“无论是基本医保还是商业健康险，支付创新药的资金，都是大量参保人的保费汇聚而成的。唯有先将商业健康险的保费池做大，多元支付才能真正落地。”龚刚强调道。如何打通这一堵点？龚刚提出，“按疗效付费”是一种可行的路径，海外发达国家已有类似实践。龚刚提到，英国、欧盟、美国均有医保“按疗效付费”的机制，中国也可以借鉴，尤其是对于年均治疗费用偏高的创新药，将支付标准与真实世界疗效评价绑定，既保障资金效率，也能为创新药企业提供更清晰的商业预期。另一种方式是发展团体健康险。龚刚分享了他在法国、美国等地考察的见闻——企业为员工购买补充医疗保险，实现大规模的风险分散。团体健康险不仅保费相对更低，更重要的是可以将带病体纳入保障范围，通过经验费率定价来覆盖高风险人群。他同时提到，推动商业健康险发展，还需打通医保数据互联互通，使保险公司能够获取精准的精算数据。如何提前行动，抢占先机？顶层文件已经出台，创新药企如何应时而变，提前布局，抢占发展先机？点苍鹤认为，对于创新药企而言，医保准入路径和商业化预期正在变得越来越清晰。政策为创新药生命周期的每个阶段都提供了公开透明的评估框架，将提升资本市场对创新药估值的确定性。而对于存量的原研药（尤其是已过专利期的产品）和仿制药企业而言，定价环境和商业化打法将会面临新的考验——院内高价策略的空间将收窄，而院外市场的运作逻辑也将因为支付标准更加精细化而改变。上述资本市场专家提出，过去药企的定价思路往往聚焦于“首次医保谈判价格”这一单点，视其为决定命运的关键，为首次医保谈判几乎倾尽全力。动态评审制度确立后，这种思维模式需要根本性转变：定价策略必须从全生命周期视角出发，不仅考虑“首次医保谈判价格”，更要为未来2—3轮续约的谈判提前做准备，从而在价格与市场份额之间寻求长期最优解。他还特别指出，创新药的商业化路径也需要相应调整。过去的做法是在患者人群最大的适应症上集中堆砌资源，未来则需要更精细化地布局。例如，如果产品在大适应症上的疗效并不算突出，不妨在竞争相对缓和的细分适应症领域补充临床研究，维护其整体价值定位。他认为，未来的医保价值体系更可能是“赛马机制”：最优效的药物获得最优价格，其余产品只能通过不断夯实差异化数据来弥补。龚刚的建议则指向整个行业生态：创新药企业不应只盯着自己的定价策略，更要关注支付体系的建设。毕竟，没有足够发达的商业健康险市场，多元支付只能是一句口号。“推动商业健康险，特别是团体健康险快速壮大，打通医保数据，扩大商保目录覆盖范围，是让创新药价值真正得到市场回报的根本之道。”龚刚指出，这是“三医联动”实现良性循环的破题关键。谁能抓住中国创新药时代红利？《意见》的出台，标志着中国创新药价格形成机制正式进入“分类治理，全生命周期动态管理”的新阶段。游戏规则已经改变，机遇不等人。那些能够提前建立真实世界研究能力，以全生命周期维度审视药品价格的企业，将在新的规则体系下占据先机；而那些仍然沿用旧逻辑、不愿意迈出创新转型步伐的药企，则可能在未来的动态评审中陷入被动，甚至在行业洗牌中被淘汰。一系列政策加持下，创新药支付的“天花板”相较以往已有抬升，但能否触及，仍需要以临床价值兑现、患者可及性落地等为“跳板”。中国创新药的黄金时代，属于那些真正做好了产品、拥有扎实临床数据的公司。唯有坚持对“真创新”的极致追求，方能在汹涌的行业浪潮中行稳致远。*“医学界”力求所发表内容专业、可靠，但不对内容的准确性做出承诺；请相关各方在采用或以此作为决策依据时另行核查。 阅读原文 文章原文