肖瑞平教授是国际知名的基础与转化医学专家，在基础研究与新药创制领域取得了突破性成果。在今年第四届“光华论坛”上，她回顾了自己在转化医学领域探索和实践的努力与经验。以下内容根据其主题报告等整理。她启发我们，如何让科学走出论文，真正为生命护航。光华讲者、北京大学未来技术学院院长、《新英格兰医学杂志》副主编肖瑞平教授，致力于将“基础科学发现”转化为“切实可行的创新药物”。由其牵头研发的首创药物(first-in-class)HMI-115，作为靶向泌乳素受体的单抗药物，已在严重影响女性生活质量的子宫内膜异位症治疗中取得关键突破——III期临床试验已正式启动，标志着该疾病治疗格局或将迎来重大转变。该药物的潜力远不止于此。在女性健康相关领域，基于其在妇科疾病、偏头痛及女性脱发等关键适应症上的系统推进，HMI-115有望重塑女性健康领域的治疗图景。此外，肖教授团队持续拓展研发边界：针对糖尿病足的一类新药FN-sRAGE即将进入I期临床；另有两款first-in-class药物将于2026年提交临床试验申请。这些系统性的进展，完整展现了肖瑞平教授团队从“机制探索”到“药物落地”的强大全链条转化能力——让科学走出论文，真正为生命护航。1被忽视的“不死的癌症”——子宫内膜异位子宫内膜异位症(也被称为“内异症”)是一种以内膜细胞种植在子宫内膜以外位置为特征的一种育龄妇女常见妇科疾病，通常表现为慢性炎症反应，常见症状包括下腹及盆腔痛、痛经、性交痛及不孕。在中央电视台《开讲啦》节目中，肖瑞平教授曾向观众介绍，“有一种病特别痛苦，叫子宫内膜异位症，是第一大妇科病，临床表现为痛经，原因是子宫内膜会乱跑，跑到不正常的地方，到哪就引起哪的炎症，就像肿瘤一样，但它是良性的，所以说是一种‘不死的癌症’。”(视频1)视频1. 对话撒贝宁，【光华讲者】肖瑞平教授，在CCTV《开讲啦》据报道，全球约10%的生育年龄妇女(~1.9亿妇女)患有内异症，20%~50%的不孕症妇女合并内异症，71%~87%的慢性盆腔疼痛妇女患有内异症。内异症是痛经、不孕症和慢性盆腔痛主要原因之一，导致生活质量下降，影响患者性生活、心理及社会行为。症状严重的患者要靠雌激素、孕激素把卵巢功能抑制住，但副作用非常严重，会引起骨质疏松、焦虑、失眠、长痤疮和抑郁。对生殖也有很大的影响，有的病人因为太痛苦而选择摘除子宫。2创新药物的研制从实验室到家庭的初心肖瑞平教授关注子宫内膜异位症已有10多年。2014年，她在北京大学分子医学研究所(现已纳入北京大学未来技术学院)与著名药企拜耳合作，研发HMI-115(靶向泌乳素受体的单克隆抗体)。图1. 热搜截图在《开讲啦》节目中，肖瑞平教授介绍其研发药物HMI-115时，曾向观众透露，她的女儿因子宫内膜异位症备受痛经折磨，有时吃几片止痛片都没用。为此，肖教授开始关注并研究这个方面的课题。相关话题也曾冲上热搜榜单第一。从概念到临床十年磨一剑，2024年10月，HMI-115已被国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)纳入突破性治疗药物品种名单(BTD)，拟定用于治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。2025年10月，由肖瑞平教授及其团队主导了一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期临床试验，旨在评估HMI-115对于子宫内膜异位症相关的中重度疼痛患者的安全性与疗效，治疗期为12周，该临床试验目前已圆满完成。数据表明，在研靶向催乳素受体的单克隆抗体新药HMI-115在内异症疼痛改善方面取得统计学显著疗效：受试者痛经评分平均下降42%，非经期慢性盆腔痛评分平均下降52%。大多数受试者月经周期保持正常，受试者未出现典型围绝经期症状，骨密度与性激素水平无显著变化。相较之其他治疗方案该药物的特点，肖瑞平教授曾回复说：“其他治疗方案主要是激素治疗，包括口服避孕药，孕酮类药等，这些药物都抑制排卵，致使患者在治疗期间无法受孕；另外，这些药物都会抑制雌激素，引发更年期副作用，包括抑郁、骨质流失、潮热出汗，患者无法长期使用这些药；而HMI-115绕过了雌激素、孕激素，不会抑制排卵与经期，不会引发更年期副作用。”在2024年在北京青年报的采访中，肖瑞平教授曾回复：“药物预计最早2027年、2028年上市。我们希望能够在2027年、2028年得到全球批准，这是一个非常大的愿景。”3她的转化医学之旅在2025年1月11日第四届【光华论坛】上，肖瑞平教授曾回顾自己在转化医学领域探索和实践的精彩旅程，并以《转化医学赋能新药研发》为题分享了其将基础研究成果向临床实践转化的宝贵经验，以及其在推动转化医学研究方面的努力。图2. 2025第四届【光华论坛】报告现场因为坚持“转化医学”的理念，肖瑞平教授促成了和其瑞的诞生。“文章写得再好，不能回归到疾病治疗，就还是没能解决问题，不会让患者受益。所以，国内需要有一个中间的转化医学桥梁。”她说，“和其瑞不仅专注于成果转化，更致力开发全球first-in-Class药物。”图3. 和其瑞搭建的一站式转化医学平台针对全球1.9亿子宫内膜异位症患者，肖瑞平教授开发出首款靶向泌乳素受体的一类新药，完成国际多中心Ⅱ期临床试验已启动Ⅲ期临床研究，并入选突破性治疗品种，实现了我国该领域“从0到1”的原创突破。面对心衰治疗难题，她提出β2AR激动剂与β受体阻断剂联合用药策略，并已完成Ⅰ期临床试验。此外，肖瑞平教授运用蛋白质工程技术改造功能蛋白、设计环肽药物，开发用于心梗及肿瘤恶液质的新药。肖瑞平教授长期致力于融合“产、学、研、教”，推动中国转化医学体系建设。她牵头创立北京大学分子医学研究所、未来技术学院及灵长类疾病模型教育部工程中心，为从基础机制研究到药物开发提供了坚实的体系支撑。作为《新英格兰医学杂志》副主编，她通过创办中文版、开展系统的临床研究培训，显著提升中国临床研究的国际影响力。肖瑞平教授既领航科学创新，又勇担社会责任，助力中国医学迈向世界前沿。本次对肖瑞平教授科研突破的聚焦，正可溯源至她在第四届【光华论坛】上所作的《转化医学赋能新药研发》主题报告，其工作充分诠释了基础研究与临床医学的深度融合。她的卓越实践，高度契合【光华论坛】所倡导的“跨界融合、共促转化”理念。作为复旦大学在生命健康领域的重要交流平台，光华生命健康校友会长期关注并支持该领域的前沿探索与创新实践。肖教授的成就，正是这一宗旨下的生动范例，也为广大科研同仁在创新转化的道路上树立了标杆。肖瑞平北京大学讲席教授北京大学未来技术学院院长国家高层次人才计划入选者、国家杰出青年科学基金获得者、长江学者特聘教授。曾任北京大学分子医学研究所创所所长。2000年至今为美国心脏学会中大西洋地区指导委员会委员，2002年-2021年担任国际心脏学会(ISHR)理事，2004年入选美国临床医学研究会(ASCI)会士。自2014年担任国际权威医学学术期刊《新英格兰医学杂志》副主编。长期专注于心血管与代谢疾病的分子机制研究和新药研发，围绕G蛋白偶联受体(GPCR)、酶蛋白、激素受体三类最为重要的药物靶点，开展了系统深入的研究。迄今发表论文170余篇，总引用超过15000次，获授权发明专利11项，其中国际专利3项；发起并主持两项Ⅰ期临床试验，两项全球多中心Ⅱ期临床试验。来源：复旦大学校友会光华生命健康分会*“医学界”力求所发表内容专业、可靠，但不对内容的准确性做出承诺；请相关各方在采用或以此作为决策依据时另行核查。 阅读原文 文章原文