Por primera vez, una terapia genética basada en CRISPR ha demostrado resultados concretos en seres humanos para reducir los niveles de colesterol LDL y triglicéridos, dos grasas en sangre estrechamente vinculadas con enfermedades cardiovasculares. El hallazgo proviene de un estudio clínico preliminar realizado por la empresa CRISPR Therapeutics, cuyos resultados fueron publicados en The New England Journal of Medicine y discutidos recientemente en una conferencia médica el 8 de noviembre de 2025.Lo más llamativo del tratamiento es que consiste en una única infusión intravenosa que podría tener efectos duraderos, quizás de por vida, sin necesidad de mantener una medicación diaria. En un mundo donde millones de personas dependen de estatinas o combinaciones de fármacos, esta innovación abre la puerta a un cambio radical en el abordaje de las dislipemias.¿Cómo funciona esta edición genética?El tratamiento se basa en enviar al hígado unas nanopartículas con instrucciones genéticas. Estas partículas indican a las células hepáticas cómo crear una herramienta CRISPR especializada, cuyo único propósito es desactivar el gen ANGPTL3. Este gen produce una proteína que actúa como un freno natural en el cuerpo, impidiendo que se degraden los triglicéridos y el colesterol LDL, también conocido como el colesterol «malo».Al suprimir el gen ANGPTL3, el cuerpo puede acelerar el procesamiento de estas grasas y reducir su acumulación en sangre. La técnica no altera el ADN completo, sino que desactiva selectivamente un gen clave en el metabolismo lipídico, reduciendo así el riesgo de efectos secundarios imprevistos.Resultados del ensayo: bajadas significativasEn el ensayo participaron 15 personas con niveles elevados de lípidos. Recibieron una sola dosis intravenosa del tratamiento y fueron monitoreados durante al menos dos meses. Durante ese tiempo, los científicos observaron una reducción de aproximadamente el 50% tanto en los niveles de colesterol LDL como de triglicéridos. No se detectaron efectos adversos graves, lo que refuerza el perfil de seguridad del enfoque.Aunque se trata de una muestra pequeña y un seguimiento aún corto, los resultados son considerados por muchos especialistas como una demostración clara del potencial terapéutico del CRISPR aplicado directamente en humanos.¿Qué diferencia este enfoque de otros?Mientras que empresas como Verve Therapeutics están probando terapias similares que se enfocan en otro gen del hígado llamado PCSK9 (relacionado únicamente con el colesterol LDL), la propuesta de CRISPR Therapeutics va un paso más allá al atacar un gen que afecta tanto al colesterol como a los triglicéridos. Esto implica una ventaja potencial, especialmente para pacientes con hiperlipemia mixta, una condición donde ambos tipos de grasas están elevados.El uso de nanopartículas como vehículo para llevar el editor genético también es un elemento diferenciador. En lugar de recurrir a virus modificados, una técnica tradicional en terapia génica que puede provocar respuestas inmunitarias indeseadas, las nanopartículas ofrecen una vía más segura y controlable de entrega.Implicaciones futuras y desafíosAunque los datos iniciales son prometedores, queda un largo camino antes de que este tratamiento pueda aplicarse de forma generalizada. Los ensayos deberán ampliarse a poblaciones más diversas y con seguimientos más prolongados para confirmar su eficacia sostenida y seguridad a largo plazo.También persisten cuestiones éticas y regulatorias. Al tratarse de una modificación genética permanente, los comités de ética y las agencias reguladoras deberán considerar cuidadosamente su aprobación, especialmente si se plantea en personas jóvenes o en poblaciones sin riesgo cardiovascular grave.Desde el punto de vista práctico, el coste del tratamiento será otro aspecto a vigilar. Aunque una sola infusión puede resultar más atractiva que años de medicación, el precio inicial de tecnologías avanzadas como CRISPR suele ser elevado. La cuestión será encontrar un equilibrio entre accesibilidad y sostenibilidad económica para los sistemas de salud.CRISPR más allá del laboratorioEsta investigación no solo representa un avance médico, sino también una validación del potencial de CRISPR fuera del ámbito experimental. Hasta ahora, la edición genética había mostrado éxito en modelos animales o en tratamientos experimentales para enfermedades raras. Aplicarlo a una condición tan común como el colesterol alto, que afecta a millones de personas en todo el mundo, marca un antes y un después en la historia de la medicina genómica.Estamos ante una tecnología que, usada con responsabilidad, podría transformar la prevención de enfermedades cardiovasculares del mismo modo en que la vacunación transformó la salud pública en el siglo XX. El tiempo y la evidencia determinarán si esta primera infusión marca el inicio de una nueva era terapéutica.La noticia CRISPR reduce el colesterol en humanos por primera vez: lo que revela el nuevo estudio fue publicada originalmente en Wwwhatsnew.com por Natalia Polo.