Cnr –Retinite pigmentosa, nuova terapia rallenta la progressione

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Uno studio dell’Istituto di Neuroscienze del Consiglio nazionale delle ricerche di Pisa (Cnr-In) ha messo a punto un trattamento in grado di rallentare sensibilmente la degenerazione dei coni della retina e la perdita della vista indotte dalla Retinite Pigmentosa. Una rara malattia genetica che porta progressivamente alla perdita della vista: colpisce inizialmente i bastoncelli (le cellule della retina che ci permettono di vedere al buio) e, successivamente, anche i coni, responsabili della visione diurna e dei dettagli. Quando i coni degenerano, la qualità della vita dei pazienti peggiora drasticamente, poiché la lettura, il riconoscimento dei volti e la percezione dei colori vengono meno.Il gruppo di ricerca, coordinato dalla ricercatrice Enrica Strettoi (Cnr-In), ha esplorato una strada semplice ma nuova: riutilizzare farmaci antinfiammatori già noti, come il desametasone, per contrastare i processi di infiammazione che si attivano nella retina danneggiata, contribuendo alla perdita dei due tipi di fotorecettori, fondamentali per la visione .“Negli ultimi anni la ricerca ha fatto ampi progressi nella comprensione delle cause genetiche della malattia e nello sviluppo di terapie geniche, ma a tutt’oggi non esiste una cura valida per tutti i pazienti” spiega Enrica Strettoi. “Il nostro studio – aggiunge – si è focalizzato su un elemento chiave emerso di recente, ovvero il ruolo dell’infiammazione provocata da cellule immunitarie come microglia e macrofagi, che si attivano nella retina danneggiata, contribuendo alla perdita dei fotorecettori”.Partendo da questa osservazione, il gruppo di ricerca ha riutilizzato farmaci antinfiammatori già noti, come il desametasone. Somministrando questo farmaco per via intraoculare, in modelli preclinici di retinite pigmentosa, è stato osservato che le cellule visive (coni) e l’epitelio pigmentato, il fondamentale tessuto, che supporta la retina, si preservano dall’infiammazione.“I risultati positivi ottenuti – spiega ancora Strettoi – suggeriscono che i glucocorticoidi, farmaci già approvati e ampiamente utilizzati in oculistica, e di cui il desametasone fa parte, potrebbero rappresentare una nuova opportunità terapeutica per la Retinite Pigmentosa, indipendentemente dalla mutazione genetica che la causa. Una prospettiva – conclude –  che apre la strada a trattamenti immediatamente trasferibili alla clinica, con l’obiettivo di rallentare la perdita visiva e migliorare la qualità di vita dei pazienti in questa grave patologia orfana”.I risultati dello studio, frutto di cinque anni di lavoro, sono stati pubblicati sulla rivista Progress in Retinal and Eye Research, all’interno di un’ampia review che include anche dati inediti. Lo studio ha ricevuto finanziamenti dalla Fondazione Velux, dalla Allergan/Abbvie, dalla Fondazione Rosa Pristina e dal PNNR Tuscany Health Ecosystem. (R.L.)