Giovani vite salvate e nuove speranze di cura per patologie sfidanti come il neuroblastoma, le leucemie e rare malattie autoimmuni. È molto concreto il bilancio della fase Pnrr del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a Rna tracciato nel corso di un incontro all’Ospedale Bambino Gesù di Roma. Forte di un finanziamento di oltre 320 milioni di euro, di cui il 41% destinato al Mezzogiorno, il Centro ha sviluppato una rete “Hub & Spoke” divisa in 10 poli tematici, coinvolgendo 44 enti membri e 58 partner. E raggiungendo risultati concreti.A tracciare il bilancio è stato Rosario Rizzuto, presidente del Centro: “Aver impegnato la quasi totalità dei fondi assegnati, creando una rete di eccellenza e una filiera italiana così vaste, dimostra il successo senza precedenti di questo progetto. Oggi l’Italia non è più solo un acquirente, ma anche un generatore di tecnologia medica avanzata”. I dati clinici presentati dimostrano un cambio di paradigma verso la medicina di precisione, confermati anche dagli esperti indipendenti dell’International Scientific Advisory Board, che solo nel 2025 ha valutato oltre 200 progetti di ricerca del Centro Nazionale. CAR-TLe terapie CAR-T contro il neuroblastoma pediatrico hanno permesso il trattamento di 54 pazienti ottenendo il 77% di risposte positive, il 67,6% di pazienti in vita a 5 anni di distanza e il 52,8% che non mostra segni di malattia. La ricerca si è spinta verso nuovi orizzonti: l’uso clinico di cellule CAR-T è stato applicato con successo anche contro le leucemie linfoblastiche e mieloidi acute (rappresentando il primo trial in Europa per quelle a immunofenotipo T), con 21 pazienti già trattati, mentre l’uso sperimentale di CAR-T CD19 ha permesso di ‘resettare’ il sistema immunitario in bambini affetti da malattie autoimmuni gravi (come lupus, dermatomiosite e sclerosi sistemica), portando 7 pazienti su 8 alla remissione completa. Malattie geneticheSul fronte delle malattie genetiche, sono stati sviluppati “Rna modulatori” attraverso la tecnologia SINEUP, validata per curare disordini del neurosviluppo, epilessie ereditarie e la malattia di Parkinson. Parallelamente, per la cura della talassemia, la patologia genetica più diffusa in Italia, lo Spoke 10 ha sviluppato terapie geniche con studi clinici approvati, in sinergia tra Fondazione Telethon, Fondazione Tettamanti e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Il vaccino invertito a mRNA In ambito oncologico, è stata validata una piattaforma mRNA per produrre anticorpi bispecifici (UMG1/CD3ɛ) veicolati tramite nanoparticelle lipidiche direttamente all’interno del corpo del paziente, un approccio che riduce i costi e la tossicità sistemica delle cure. A queste scoperte si aggiungono l’identificazione di bersagli Rna per contrastare la sarcopenia (la grave perdita di tessuto muscolare nei malati oncologici), l’ideazione di un innovativo “vaccino invertito” a mRNA progettato per indurre tolleranza immunitaria verso le patologie autoreattive e importantissimi risultati su modelli di Sla e Alzheimer, come il recupero del deficit cognitivo tramite siRNA via nasale.La “Fabbrica dell’RNA”Per rendere queste cure una realtà tangibile e sicura, riducendo i tempi di attesa per i malati, il Centro ha contribuito a dotare l’Italia di infrastrutture cruciali su tutto il territorio, destinando il 41% dei fondi totali alle regioni del Mezzogiorno. Tra queste, come presentato da Angela Zampella, prorettrice dell’Università Federico II, spicca la nuova “Fabbrica dell’RNA” (RNA Platform) di Napoli, appena completata e autorizzata per la produzione GMP di mRNA per trial di Fase I e II. A Roma, la ricerca è stata potenziata dal Laboratorio di Terapia Genica, un impianto di 700 mq che lavora in sinergia con l’adiacente Officina Farmaceutica. “Gli straordinari risultati clinici sulle cellule CAR-T ci confermano che siamo sulla strada giusta: vedere che oltre la metà dei pazienti trattati per neuroblastoma non mostra progressione della malattia a 5 anni di distanza è il successo più grande, per non parlare dei risultati ottenuti nelle leucemie acute e nelle malattie reumatologiche”, ha detto Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica al Bambino Gesù.Questo articolo Da Rna rivoluzione contro neuroblastoma, leucemie e malattie autoimmuni. Il bilancio proviene da LaPresse